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ART-648の水疱性類天疱瘡患者における第Ⅱ相臨床試験開始のお知らせ

本日、ART-648の水疱性類天疱瘡患者を対象とした第Ⅱ相臨床試験において、最初の患者への投与を開始しましたのでご報告いたします(jRCT2071210034)。ART-648は新規の経口PDE4選択的阻害剤で、健康成人における第Ⅰ相臨床試験において、優れた薬物動態、薬力学及び安全性プロファイルを示しました。

本第Ⅱ相試験は、水疱性類天疱瘡を有する患者を対象として、ART-648の有効性、安全性及び薬物動態を評価する多施設共同二重盲検プラセボ対照ランダム化試験です。本試験には、30名の患者の組み入れを予定しています。主要評価項目は、投与4週時点における新規病変形成休止に基づく奏効率です。また、副次的評価項目では、投与2週時点における奏効率に加えて、bullous pemphigoid disease activity index (BPDAI)スコア、瘙痒VASスコア、および投与2及び4週時点におけるレスキュー治療を受けた被験者の割合の評価を行います。

 

水疱性類天疱瘡とは

水疱性類天疱瘡は高齢者にみられる希少疾患の一つで、皮膚の表皮と真皮の境にある基底膜部のタンパクに対する自己抗体により、皮膚や粘膜にかゆみを伴う水疱(水ぶくれ)やびらん、紅斑(赤い皮疹)を生じる自己免疫性皮膚疾患です。治療には、多くのケースで内服または外用のステロイドが使用されます。軽症患者に対しては、抗炎症薬が使用されることもあります。また、重症患者には、免疫抑制薬が必要なケースもあります。内服のステロイドは、重度の副作用を伴うため、効果的にステロイドを減量できる抗炎症薬が求められています。

 

ART-648について

ART-648は、経口投与可能なPDE4阻害薬で、現在、水疱性類天疱瘡及び新型コロナウィルス感染症を対象に開発中です。ART-648は、強力かつ選択的にPDE4を阻害し、in vitroあるいはin vivoの病態モデルにおいて直接的な「抗炎症」、「抗代謝異常」、「抗線維化」の作用を示しました。また、ART-648は、優れた物理化学的特性を有しており、すでに市場にあるPDE4阻害薬に比べ、同等ももしくはより高い忍容性を有する可能性が、第Ⅰ相試験の結果から明らかとなっています。

 

ARTham Therapeutics株式会社について

当社は、未だ十分な治療法が確立されていない疾患を有する患者さんへ真に有効な治療薬 “Medicines that matter” をお届けする創薬バイオベンチャーです。最先端のサイエンスを駆使して創薬アセットの隠れた価値を見出し、効率的かつ迅速な臨床POCの取得を目指します。当社の事業モデルは、ベストなアカデミアやビジネスパートナーとの協業による「バーチャルR&Dモデル」です。詳細については、https://www.arthamther.com/をご覧ください。

 

Contact

Tel: 045-225-8858

info@arthamther.com


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ART-001の低流速型脈管奇形患者における第Ⅱ相臨床試験開始のお知らせ

本日、ART-001の低流速型脈管奇形患者を対象とした第Ⅱ相臨床試験において、最初の患者への投与を開始しましたのでご報告いたします(jRCT2071210027)。ART-001は新規のPI3Kα選択的阻害剤で、健康成人における第Ⅰ相臨床試験において、優れた薬物動態及び安全性プロファイルを示しました。

本第Ⅱ相試験は、低流速型脈管奇形のうち静脈奇形、リンパ管奇形(リンパ管腫)及びクリッペルトレノネー症候群を有する2歳以上の患者を対象として、ART-001の有効性、安全性及び薬物動態を評価する多施設共同二重盲検ランダム化試験です。本試験には、34名の患者の組み入れを予定しています。主要評価項目は、投与24週時点における標的病変の体積変化(MRI)に基づく奏効率です。また、副次的有効性評価項目では、投与12週時点における奏効率に加えて、MRI測定に基づく標的病変の体積変化、疼痛VAS、QOLスコア、およびパフォーマンスステータスのベースラインからの変化量の評価を行います。

 

低流速型脈管奇形について

低流速型脈管奇形は、小児期からみられる血管やリンパ管の形成異常で、自然退縮はせず、成長などに伴って進行し、生涯に渡る疾患治療・管理が必要な希少疾患の一つです。低流速型脈管奇形の多くの患者で、脈管形成を担うPI3K経路を構成するPI3Kαやその上流のキナーゼをコードする遺伝子の体細胞性の機能獲得型変異が報告されています。

 

ART-001について

ART-001は、経口投与可能なPI3Kα阻害薬で、現在、低流速型の脈管奇形を対象に開発中です。ART-001は、強力かつ選択的にPI3Kαを阻害し、in vitroあるいはin vivoの病態モデルにおいて「抗腫瘍作用」や「血管新生抑制作用」を示しました。また、弊社が開発した新規製剤による優れた薬物動態及び安全性プロファイルが、健康成人を対象とした第Ⅰ相臨床試験で明らかとなりました。

 

ARTham Therapeuticsについて

当社は、未だ十分な治療法が確立されていない疾患を有する患者さんへ真に有効な治療薬 “Medicines that matter” をお届けする創薬バイオベンチャーです。最先端のサイエンスを駆使して創薬アセットの隠れた価値を見出し、効率的かつ迅速な臨床POCの取得を目指します。当社の事業モデルは、ベストなアカデミアやビジネスパートナーとの協業による「バーチャルR&Dモデル」です。詳細については、https://www.arthamther.com/をご覧ください。

 

Contact

Tel: 045-225-8858

info@arthamther.com


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2021年6月16日開催の弊社定時株主総会におきまして、新任取締役として 石井喜英 氏(Takeda Ventures)が選出され、同日付で就任したことをお知らせします。 ※石井喜英氏は社外取締役となります。


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ART-001(低流速型脈管奇形の治療薬の開発)がAMED令和3年度「創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」に採択されました

弊社PI3Kα阻害薬ART-001の新規低流速型脈管奇形治療薬としての開発プログラムが、日本医療研究開発機構(AMED)の令和3年度「創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業」に採択されました。

リンク:https://www.amed.go.jp/koubo/11/02/1102C_00004.html

 

低流速型脈管奇形は、小児期からみられる血管やリンパ管の形成異常で、自然退縮はせず、成長などに伴って進行し、生涯に渡る疾患治療・管理が必要な希少疾患の一つです。低流速型脈管奇形の多くの患者で、脈管形成を担うPI3K経路を構成するPI3Kαやその上流のキナーゼをコードする遺伝子の体細胞性の機能獲得型変異が報告されています。ART-001は、PI3Kαの活性を選択的に阻害することで、異常亢進したPI3K経路の活性を抑制して治療効果を発揮することが期待されます。本プログラムは、平成30年度からの3年間、AMEDの創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業のサポートを受け、製剤の開発と第Ⅰ相臨床試験を完了すると共に、疾患をより深く理解するための臨床研究を実施し、令和3年度第2四半期から第Ⅱ相臨床試験を開始する計画です。引き続き弊社は、一日も早く有効な治療薬を患者様へお届けできるよう努めてまいります。